Biomedicinski podatki so novi diamanti

Glavne razlike med novimi oblikami zdravljenja hematološ­kih bolezni je na kongresu za Medicino danes pojasnil vodja inštituta univerze Harvard Stem Cell Institute dr. Jonathan G. Hoggatt.

Na kongresu so predstavili rezultate kliničnih raziskav faze I/II, v katerih so preizkušali učinkovitost genskega zdravljenja z uporabo virusnih vektorjev pri dveh hudih genetsko pogojenih hematoloških boleznih. Prvi rezultati so po besedah vodij raziskav zelo obetavni.

Na kongresu ASH so bili predstav­ljeni tudi rezultati klinične raziskave faze I/II, v kateri so pri 13 bolnikih s hudo obliko hemofilije A preverjali učinkovitost genske terapije (Valoctocogene Roxaparvovec). Enajst od teh je imelo po eni infuziji genske terapije v 19 mesecih opazovanja normalne oziroma skoraj normalne ravni koagulacijskega faktorja VIII.

Revolucionarna tehnologija CRISPR, ki omogoča načrtno spreminjanje genskega zapisa, je kot prva obogatila klinične raziskave prav v kitajskih laboratorijih.

V Ljubljani je potekalo strokovno srečanje Novosti v zdravljenju kronične limfocitne levkemije (KLL) in diseminiranega plazmocitoma (DP), ki ga je organiziralo farmacevtsko podjetje Janssen. Pogovarjali smo se z moderatorjem dogodka dr. Matevžem Škergetom, dr. med., specialistom interne medicine s Kliničnega oddelka za hematologijo, UKC Ljubljana, ter z uglednim gostujočim predavateljem prof. dr. Paolom Ghio, vodjem enote za B-celične malignosti na Inštitutu San Raffaele v Milanu, Italija.